Een sprankeltje hoop …

Rubriek: Medisch - Sclerodermie
Karen Winters, eindwerk biologie, 2005-2006

De laatste jaren wordt stamceltransplantatie toegepast voor geselecteerde patiënten met auto-immuunziekten.
Sommige patiënten reageren onvoldoende op de conventionele therapie of ondervinden heel ernstige bijwerkingen. In dat geval kan overgegaan worden tot een stamceltransplantatie. Op die manier zijn al patiënten behandeld die lijden aan onder meer multipele sclerose, lupus, jeugdreuma en sclerodermie.
Bij sclerodermie is vijf jaar na het stellen van de diagnose nog slechts 63% van de patiënten in leven. Omwille van die ernstige situatie werd in 1998 in Nederland een “pilotstudy” gestart, waarin patiënten met een ernstige sclerodermie behandeld werden met hoge doseringen cyclofosfamide (Endoxan®) gevolgd door een autologe stamceltransplantatie (zonder donor). Bij alle tot op heden behandelde patiënten, werd een aanzienlijke verbetering bereikt van de huidsclerose, inwendige orgaanschade en dagelijks functioneren. De nieuwe behandeling verkeert nog in de experimentele fase, maar lijkt goede vooruitzichten te bieden.

Een grootschalig Europees onderzoek, waarvan de Leidense dr. Van Laar de coördinator is, moet uitwijzen of deze aanpak effectief en veilig is: de ASTIS-studie (Autologous Stemcell Transplantation International Scleroderma trial). De ASTIS-studie is bedoeld om de ‘gewone’ behandeling met chemotherapie (Endoxan®) af te wegen tegen de mogelijk effectievere, maar tevens riskantere aanpak met stamceltransplantatie. Loting bepaalt dan welke van de twee behandelingen de patiënten krijgen. Patiënten komen pas voor behandeling in aanmerking als behalve hun huid ook hun organen zijn aangetast.

De resultaten zijn hoopvol, zegt Van Laar. “Na de behandeling met stamceltransplantatie wordt de huid meestal geleidelijk weer helemaal soepel, op de vingertoppen na. Dat is bijzonder, want het dogma was dat verbindweefseling onomkeerbaar is. Ook de aangetaste organen functioneren weer beter, maar die herstellen niet helemaal.” Tot nu toe stelde het onderzoeksteam vast dat na de transplantatie het nieuwe afweersysteem niet opnieuw op dezelfde manier ontspoort. Tegenover het succes van de behandeling staat dat de aanpak meer bijwerkingen geeft dan de gebruikelijke chemotherapie. De grootste risico’s zijn infecties, ademhalingsproblemen en hart- en longfalen. In de ASTIS-studie is nog niemand aan de gevolgen van de behandeling overleden.

Inmiddels zijn wereldwijd 55 patiënten opgenomen in de studie en willekeurig toegewezen aan 20 onderzoekscentra. 25 van hen kregen stamceltransplantatie, 30 patiënten ondergingen enkel de therapie met cyclofosfamide (Endoxan®). De ASTIS-studie rekruteert nog steeds patiënten.
De onderzoeksresultaten werden voorgesteld op het EULAR-congres in Wenen (juli 2005). EULAR staat voor ‘The European League against Rheumatism'. De eerstvolgende resultaten zullen worden voorgesteld in Amsterdam waar het congres zal doorgaan van 21 tot 24 juni 2006.

Bij sclerodermie is allogene stamceltransplantatie (van een donor) geen optie omwille van het risico op afstotingsverschijnselen: een chronische graft-versus-host ziekte. (De donorcellen brengen ontstekingen teweeg.) De chronische graft-versus-host ziekte kenmerkt zich door veranderingen in de huid die droog en schilferig wordt. Meestal zijn de veranderingen gering, maar soms kunnen ze heel ernstig zijn en leiden ze tot een zeer strakke, weinig elastische, schilferige huid. Ook allerlei andere organen kunnen worden aangetast. De aandoening lijkt dan op de reumatische ziekte sclerodermie. Ondanks uitgebreide behandeling kan deze ziekte leiden tot blijvende functionele beperkingen en overlijden.

Door de komst van nieuwe anti-inflammatoire middelen die minder giftig zijn, zal de plaats van autologe stamceltransplantatie in de behandeling van auto-immuunziekten nader vastgesteld moeten worden. Vooralsnog zal het om beperkte aantallen patiënten gaan vermits de stamceltransplantatie een heel zware behandeling is.
Er is door deze onderzoeken alvast een sprankeltje meer hoop gekomen voor de toekomst. Doordat gebleken is dat de fibrosering omkeerbaar kan zijn, kan actief gezocht worden naar een medicijn om de al opgetreden verbindweefseling ongedaan te maken. Hopelijk zal dat minder risicovol zijn als de beschreven stamceltherapie.

Terug naar Artikels